¿Un "interruptor" para frenar la epilepsia? El prometedor ensayo de terapia génica en el cerebro - Diagnóstico y tratamiento de la Epilepsia en Madrid

Un ensayo clínico pionero ha logrado resultados muy prometedores para personas con epilepsia resistente a los medicamentos convencionales. Tres pacientes tratados con una terapia génica avanzada en el cerebro redujeron sus crisis epilépticas mensuales en más de un 90%, sin presentar efectos secundarios graves.

El estudio, liderado por el neurocirujano Yang Dai (Hospital Xuanwu de Pekín) y publicado en The New England Journal of Medicine, utilizó una técnica conocida como quimiogenética.

¿Cómo funciona este tratamiento?

Entrega precisa en el cerebro: Mediante un virus inofensivo usado como «vehículo», los investigadores introdujeron un gen directamente en la pequeña zona del cerebro donde se originaban las crisis (el hipocampo).
Creación de un «interruptor»: Este gen hace que solo las neuronas responsables de las crisis desarrollen un receptor especial.
Control mediante medicación: Posteriormente, los pacientes tomaron una dosis de clozapina (un medicamento que actúa activando ese receptor). Al activarse, funciona como un «regulador de intensidad», reduciendo la actividad neuronal excesiva y previniendo las crisis.

A diferencia de las terapias génicas convencionales, la quimiogenética permite ajustar la potencia del tratamiento en función de la medicación administrada.

Puntos clave y cautela

¿A quién iba dirigido? A pacientes adultos con esclerosis del hipocampo (una cicatrización en un lado del hipocampo) que llevaban entre 10 y 25 años conviviendo con la enfermedad y no respondían a los fármacos habituales.
Mirada al futuro: Aunque los resultados son esperanzadores, expertos independientes recuerdan que se trata de un estudio muy pequeño. Además, el uso a largo plazo de la clozapina en dosis altas puede tener efectos secundarios en la salud cardiovascular, por lo que el siguiente paso será desarrollar fármacos aún más seguros para activar este «interruptor».