El pasado 31 de julio, la FDA publicó la aprobación de la solución oral de Epidiolex para el tratamiento de la epilepisa asociada a esclerosis tuberosa en pacientes a partir de un año de edad. Tras el everólimus, este es el segundo fármaco aprobado por la FDA para esta enfermedad.
Epidiolex ya estaba aprobado para el tratamiento de las crisis asociadas a dos formas de epilepsia infantil, infrecuentes pero severas, el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet (1). Se trata del único fármaco aprobado por la FDA que contiene una sustancia purificada derivada del canabis, concretamente el cannabidiol o CBD. El CBD no es el componente psicoactivo del cannabis, ya que la intoxicación por cannabis se debe a la presencia de otro componente, el tetrahidrocannabinol (THC).
La esclerosis tuberosa es una enfermedad genética que afecta 1 en 6.000 nacidos que causa la aparición de tumores (túberes) benignos en diferentes partes del cuerpo como los ojos, el corazón, los riñones, pulmones, la piel y también en el cerebro. Por su variabilidad en la afectación de distintos órganos se la denomina complejo esclerosis tuberosa (CET). Los frecuentes túberes cerebrales son los que causan la epilepsia en estas personas que puede ser refractaria al tratamiento médico hasta en un 60% de los casos. Generalmente causa una combinación de síntomas que incluyen crisis epilépticas y retrasos en el desarrollo, aunque los síntomas y su severidad son muy variables.
La eficacia del CBD en esta población se demostró en el ensayo de fase 3 GWPCARE6, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 224 pacientes con edades entre 1 y 57 años (media de 11 años) que habían probado y suspendido previamente una mediana de 4 fármacos antiepilépticos y que actualmente estaban tomando una media de 3. Los fármacos concomitantes más comunes fueron valproato (45%), vigabatrina (33%), levetiracetam (29%) y clobazam (27%).
El estudio evaluó dosis de 25 mg/kg y 50 mg/kg de CBD en 148 pacientes frente a 76 que recibieron placebo. Los pacientes tratados con cualquiera de las dosis de CBD experimentaron una reducción del 48% en la frecuencia de las crisis en comparación con el 24% en el placebo. Aquellos que tomaron CBD fueron más propensos a experimentar al menos una reducción del 50% en las crisis, observado en el 36% del grupo de 25 mg y el 40% del grupo de 50 mg en comparación con 22% para placebo. Los familiares o cuidadores informaron una mejora general en el 69% de los que tomaron 25 mg/kg de CBD, el 62% de los que tomaron 50 mg/kg de CBD y el 40% de los que recibieron placebo.
Los efectos adversos más comunes fueron diarrea, disminución del apetito y somnolencia. También se observaron aumentos en las transaminasas hepáticas, en hasta el 25% de los pacientes tratados con la dosis de 50 mg/kg/día, la mayoría (81%) en tratamiento concomitante con ácido valproico. La dosis de mantenimiento recomendada por la FDA en pacientes con CET es de 25 mg/kg/día.
Para saber más:
2.-https://www.aesnet.org/meetings_events/annual_meeting_abstracts/view/2421288
